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“敲除”相關哺乳動物基因是研究基因功能或其作為藥物靶點潛力的一種重要方法，在心血管疾病、炎癥或代謝疾病等神經退行性疾病研究中都被廣泛應用。CRISPR/Cas9是一種革命性的基因編輯技術，可以精確修改基因組序列。CRISPR是細菌和古細菌中的一種免疫系統(tǒng)，能夠識別并切割入侵病毒的基因組。通過引入Cas9蛋白和相應的向導RNA，CRISPR/Cas9技術可以精確定位和切割特定的DNA序列，實現(xiàn)基因敲除、點突變和基因插入。CRISPR/Cas9介導的基因編輯具有巨大的臨床應用潛力，隨著該技術的日趨成熟，其在藥物靶點發(fā)現(xiàn)和驗證、基因功能研究、基因治療等眾多領域發(fā)揮著越來越重要的作用。
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